弘则研究细胞治疗月报

【大事件】

    FDA 批准Cellectis 公司首个通用型CAR-T 进入临床试验

    Cellectis 公司宣布其通用型CAR-T 疗法UCART123 获得了美国FDA 的批准,进入临床试验。这也是第一款获美国FDA 批准进入临床试验的此类产品。UCART123 利用TALEN 技术对T 细胞进行编辑,敲除TCR,消除免疫原性。UCART123 靶向CD123,此类抗原在急性骨髓性白血病(AML)细胞与急浆样树突状细胞(BPDCN)细胞上高度表达,这两种疾病都往往在骨髓中发病,且能在短期内威胁到患者的生命。

    弘则观点:通用型CAR-T 疗法的价格约为自体CAR-T 疗法的1/20,也无需两周的细胞制备过程,在成本和应用便利性上具有明显优势。通用型CAR-T 疗法的潜在的风险是造成免疫排异反应,从之前小规模临床研究的结果看,免疫排异反应较小,有望成为CAR-T 领域革命性的产品。目前大部分在研CAR-T 产品都以CD19 为靶点,UCART123 以CD123 为靶点,针对较小的适应症,对于后发的企业来说也是一个更好的选择。

    国内免疫细胞治疗临床试验集中开启

    过去一个月中,国内医院和细胞治疗研发企业在Clinical Trial 上登记了5 个CAR-T 和TCR-T 疗法临床试验,包括:进入临床II/III 期试验的福建医科大学附属协和医院CD19 CAR-T 治疗白血病、香雪的NY-ESO-1 TCR-T 治疗晚期非小细胞肺癌、上海细胞治疗工程技术研究中心的表达PD1 抗体的间皮素CAR-T 治疗实体瘤、吉凯基因的CD19 CAR-T 治疗系统性红斑狼疮和中源协和的CD19 CAR-T 治疗B 细胞淋巴瘤。

    弘则观点:《细胞制品研究与评价技术指导原则》发布后,国内细胞治疗产品上市的道路已经打通,可以看到国内企业加快推进细胞治疗产品上市的热情被点燃。国内的免疫细胞治疗研究正紧追海外企业的步伐,一方面积极开发成功概率很大的CD19 治疗血液肿瘤CAR-T,同时也在探索产品设计和适应症的选择上具有独创性的产品,研发处于高度活跃的状态。